La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó el medicamento para un problema de salud hereditario: la atrofia muscular espinal
25.05.2019 • 14:50hs • Terapia genética
Terapia genética
Novartis lanza al mercado el medicamento más caro de la historia: costará u$s 2,12 millones
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La nueva droga se llama Zolgensma, fue desarrollada, elaborada y vendida por el laboratorio suizo Novartis.
Se trata de una terapia genética que resolvería un problema que afecta a unos 400 bebés al año en los Estados Unidos: la atrofia muscular espinal.
Para ellos las autoridades de salud estadounidenses aprobaron la medicina más cara de la historia: u$s 2,12 millones por una terapia contra una enfermedad que atrofia la capacidad motriz de los bebés y que suele causar la muerte en dos años.
La medicina, Zolgensma, es elaborada por la farmacéutica suiza Novartis. Es una terapia genética contra un problema de salud hereditario llamado atrofia muscular espinal que afecta a unos 400 bebés en Estados Unidos cada año. El fármaco se enfoca en un gen defectuoso que debilita los músculos de un niño a tal grado que no se puede mover, y con el tiempo deja de tragar y respirar.
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La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el tratamiento para todos los menores de 2 años a quienes se confirme con una prueba genética que tienen alguno de los tres tipos de esta enfermedad. La terapia se aplica con una única infusión de una hora.
Novartis indicó que permitirá que las aseguradoras hagan pagos a lo largo de cinco años, de u$s 425.000 anuales, y ofrecerá reembolsos parciales si el tratamiento no surte efecto. El costo para los pacientes variará de acuerdo con su seguro de gastos médicos.
La única otra medicina para la enfermedad que ha sido aprobada en Estados Unidos se llama Spinraza. En lugar de un tratamiento único, debe aplicarse cada cuatro meses. Su fabricante Biogen cobra u$s 750.000 por el primer año y u$s 350.000 anuales después de eso.
El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés), un grupo independiente sin fines de lucro que evalúa el valor de las medicinas nuevas y caras, calculó que el precio de la nueva terapia genética se justifica a un costo de entre 1,2 y 2,1 millones de dólares porque "transforma drásticamente las vidas de las familias afectadas por esta devastadora enfermedad".
El gen defectuoso que provoca la atrofia muscular espinal le impide al cuerpo elaborar una cantidad suficiente de una proteína que permite el funcionamiento normal de los nervios que controlan el movimiento. Sin esa proteína los nervios se mueren.
Zolgensma suministra una copia saludable del gen defectuoso, lo cual permite que las células nerviosas comiencen a producir la proteína requerida. Eso detiene su deterioro y favorece un desarrollo más normal en el bebé.
En los ensayos clínicos, los bebés con la forma más severa de la enfermedad a los que se aplicó la terapia con Zolgensma a los seis meses de edad tuvieron pocos problemas musculares. Los que la recibieron antes obtuvieron mejoras más notorias.
En el tipo más común de la enfermedad, que es también el más grave, al menos 90% de los pacientes mueren al llegar a los 2 años, y los que siguen vivos requieren un ventilador para respirar. Los niños afectados por los tipos menos severos quedan incapacitados más lentamente y pueden vivir un par de décadas, indicó La Voz.
